Ryoncil: terapi sel punca mesenkimal pertama yang disetujui FDA, dan apa artinya bagi pasienRyoncil: the first FDA-approved mesenchymal stromal cell therapy, and what it means for patients
Pada 18 Desember 2024, FDA Amerika Serikat menyetujui remestemcel-L (Ryoncil), terapi sel stromal mesenkimal (MSC) dari sumsum tulang donor. Persetujuannya sempit: untuk anak usia 2 bulan ke atas dengan penyakit graft-versus-host akut yang tidak merespons steroid, sebuah komplikasi setelah transplantasi sumsum tulang.On 18 December 2024 the US FDA approved remestemcel-L (Ryoncil), a donor bone-marrow mesenchymal stromal cell (MSC) therapy. The approval is narrow: children aged 2 months and older with steroid-refractory acute graft-versus-host disease, a complication after bone marrow transplant.
Data persetujuannya berasal dari studi lengan tunggal pada 54 pasien anak. Pada hari ke-28, 70% menunjukkan respons, termasuk 30% respons lengkap. Ini kemajuan nyata, tetapi bukan bukti bahwa MSC efektif untuk penyakit lain. Klinik yang memakai persetujuan ini untuk menjual suntikan sel punca bagi osteoartritis, autisme, atau "anti-aging" sedang melampaui buktinya.Approval rested on a single-arm study of 54 children. At day 28, 70% responded, including 30% complete responses. That is real progress, but not evidence that MSCs work for other diseases. Clinics citing this approval to sell injections for osteoarthritis, autism or "anti-ageing" are going beyond the evidence.
- IndikasiIndication
- GVHD akut refrakter steroid, pasien anakSteroid-refractory acute GVHD, paediatric
- Jenis selCell type
- MSC alogenik dari sumsum tulangAllogeneic bone-marrow MSC
- BuktiEvidence
- Studi lengan tunggal, n = 54Single-arm study, n = 54
- SumberSource
- FDA News Release